Le Département de la Santé d’Abou Dabi (DoH) a franchi une étape importante dans le domaine de la santé en introduisant pour la première fois dans l’émirat une thérapie par transfert génétique pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cette avancée révolutionnaire a eu lieu à Sheikh Khalifa Medical City (SKMC), un établissement de premier plan sous SEHA, une filiale de PureHealth.

Le 19 mars 2024, Sheikh Khalifa Medical City, en collaboration avec des équipes multidisciplinaires du Centre de Recherche et d’Innovation (RIC) du DoH, a administré avec succès la thérapie génique révolutionnaire au premier patient DMD des EAU. Auparavant disponible uniquement aux États-Unis, ce traitement a été supervisé par un neurologue pédiatrique consultant.

La DMD est un trouble neuromusculaire génétique sévère caractérisé par la dégénérescence progressive et l’affaiblissement des muscles. Cette nouvelle thérapie, le Delandistrogène moxeparvovec, implique une injection unique qui cible la cause profonde de la DMD. En introduisant des gènes de dystrophine fonctionnels dans les cellules du patient, la thérapie permet la production de la protéine dystrophine cruciale pour la fonction musculaire. Cela se traduit par une amélioration de la force musculaire et de la qualité de vie globale du patient.

Ce traitement est spécifiquement conçu pour les enfants âgés de quatre à cinq ans avec une mutation génétique DMD confirmée. Cependant, il n’est pas adapté aux enfants présentant des suppressions dans l’exon huit et/ou l’exon neuf du gène DMD. Le Dr Noura Khamis Al Ghaithi, Sous-secrétaire du DoH, a souligné l’importance de cette avancée médicale, mettant en avant l’engagement d’Abou Dabi à intégrer des innovations médicales de pointe et à améliorer l’expérience de santé des communautés.

Mohamed ElShaarawy, Directeur Général de Roche Pharmaceuticals UAE, a exprimé l’engagement de l’entreprise envers la centré sur le patient et l’amélioration des résultats en santé grâce à la collaboration avec le DoH. Le Dr Asma Ibrahim Al Mannaei, Directrice Exécutive du Centre de Recherche et d’Innovation du DoH, a souligné le potentiel du Delandistrogène moxeparvovec pour améliorer les résultats des patients DMD et offrir de précieuses opportunités de recherche.

Le Dr Omar Ismayl, Chef de la Neurologie Pédiatrique au SKMC, a salué l’introduction de la thérapie génique comme une étape significative dans l’altération de la progression de la DMD. Il a noté que ce développement reflète l’engagement de SEHA à fournir l’accès à des traitements de premier plan pour diverses conditions médicales.

La DMD touche environ un garçon sur 3 500 à 5 000 dans le monde et est principalement observée chez les hommes. Ce trouble entraîne une faiblesse musculaire progressive et peut être fatal vers l’âge de 30 ans en raison d’une insuffisance cardiaque ou respiratoire. Cette percée en technologie médicale met en lumière la croissance de la position d’Abou Dabi dans le secteur mondial de la santé, offrant de l’espoir et des options de traitement améliorées aux patients atteints de maladies rares et complexes.

Dans l’ensemble, l’administration réussie de la thérapie par transfert génétique pour la DMD à Abou Dabi représente un grand pas en avant dans le domaine de la santé et met en avant le dévouement de l’émirat à faire progresser des solutions médicales innovantes pour le bien de ses résidents et au-delà.